细胞基因治疗行业每周要闻概览（~2022.7.4）

一、每周重点信息：

1、安斯泰来基因疗法因安全性暂停临床试验。

2、多家公司布局眼科基因疗法。

二、投融资与合作：

1、近日，广州派真生物技术有限公司（PackGene，简称“派真生物”）与上海鲸奇生物科技有限公司（Genemagic Biosciences，简称“鲸奇生物”）达成战略合作。本次战略合作将充分发挥双方在创新药物研发、杆状病毒/SF9的AAV工艺开发及大规模生产等方面的优势，在优势互补、互惠互利、共同发展的基础上建立全方位的战略合作伙伴关系。派真生物将为鲸奇生物提供AAV规模化生产的CDMO服务，鲸奇生物将根据自身优势，协助派真生物提升π-beta SF9 AAV高产平台的生产水平（详见公众号往期文章：派真生物与鲸奇生物签署战略合作协议，加速创新药研发进程）。

2、7月2日，上海恩凯细胞技术有限公司宣布完成超亿元的A轮融资，本轮融资由华盖资本领投，中科院创投、乾道资本、呈益资本、天狼星资本和乔景资本等多家机构跟投，募集资金将用于一系列不同阶段NK细胞药物产品管线的研究和开发。恩凯赛药由田志刚院士带领的核心技术团队组建，专注于以NK细胞为基础的创新细胞药物技术转化和开发（详见公众号往期文章：恩凯赛药获逾亿元A轮融资，促进创新细胞药物技术转化和开发）。

3、6月28日，海迈医疗科技（苏州）有限公司（以下简称“海迈医疗”）正式宣布完成数千万元天使轮融资，本轮融资由华方资本独家出资完成（详见公众号往期文章：海迈医疗完成数千万天使轮融资，积极布局活细胞再生医学与组织工程）。

4、近期，江苏谱新生物医药有限公司（以下简称“谱新生物”）与茂行生物医药科技有限公司（以下简称“茂行生物”）举行战略合作签约仪式。双方基于委托项目前期良好的检测分析数据，将在通用型细胞药物委托开发生产项目上正式开展深度合作，谱新将承担药学开发和推动中美IND申报（详见公众号往期文章：谱新生物与茂行生物达成战略合作 加速通用型细胞药物的创新与突破）。

5、7月1日，士泽生物医药（苏州）有限公司、辉大（上海）生物科技有限公司、苏州沙砾生物科技有限公司（沙砾生物）三方宣布正式建立协同合作战略伙伴关系，充分发挥各自在iPS（诱导性多能干细胞）衍生细胞创新药研发、新一代基因编辑工具开发及进化平台、肿瘤免疫治疗及高通量靶点筛选的优势平台力量，加速推进新一代GCT产品的合作研发和产业化。

6、6月30日，Alaunos宣布与美国国立卫生研究院下属的国家癌症研究所(NCI)的合作研发协议延长至2025年1月，以继续开发基于非病毒"睡美人"转座系统的实体瘤TCR-T细胞疗法。这项研究将由NCI癌症研究中心外科主任、医学博士Rosenberg领导。

"睡美人"转座系统是Tc1/mariner转座子超家族中的一员，Alaunos的"睡美人"转座系统可用于人体细胞中的非病毒基因转移，"睡美人"转座子/转座酶可以将转座子整合到基因组中，并且仅短暂表达然后在T细胞中被降解。"睡美人"转座酶和转座子共同转移到T细胞中，能够使新引入的抗原特异性TCR快速、稳定地表达。与其他基因转移技术相比，"睡美人"的灵活性以及制备迅速、制备成本低等特点使其成为一种较为热门的工具。

7、6月27日，嘉和生物与艾博生物科技有限公司共同宣布，已经于近期达成合作开发协议。根据协议，双方将共同开发具有全球创新性的mRNA产品以及相关药品。双方将基于嘉和生物抗体开发平台，与艾博生物旗下mRNA技术平台结合，合作进行肿瘤治疗的mRNA药物的探索研究。

8、6月30日，ReCodeTherapeutics 宣布完成1.2亿美元B+轮融资。此轮融资将用于推进ReCode在中枢神经系统、肝脏和肿瘤领域的研究，以及将两个mRNA项目——原发性纤毛运动障碍（PCD）和囊性纤维化（CF）推进到临床。ReCode公司的器官特异性靶向递送平台——SORT-LNP，可以实现向特定器官递送包括mRNA、siRNA、DNA在内的核酸药物，而不像之前的LNP只局限于向肝脏递送。

9、6月28日，CharlesRiverLaboratories宣布在英国建立新的细胞治疗生产基地。

三、企业研发信息：

1、6月28日，上海泉生生物科技有限公司的人脐带间充质干细胞注射液临床申请获CDE受理。

2、6月30日，江苏睿源生物科技有限公司的RY_SW01细胞注射液临床申请获CDE受理。

3、6月27日，安斯泰来基因疗法AT845临床试验被FDA暂停。原因是一名接受AT845治疗的晚发型庞贝病患者报告了周围感觉神经病不良事件，目前其I/II期FORTIS试验已被FDA搁置（详见公众号往期文章：安斯泰来的基因疗法AT845被FDA暂停临床）。

AT845是一种AAV8基因疗法，通过AAV8载体将功能性α-葡萄糖苷酶（GAA）基因直接递送到疾病受累组织（包括骨骼肌和心肌），表达酸性α-葡萄糖苷酶（GAA），用以治疗庞贝病（LOPD）。

FORTIS是一项的多中心、开放标签、剂量递增的I/II期临床试验，主要评估AT845在LOPD成人患者中的安全性和耐受性。此前披露的临床数据显示（4例患者），AT845耐受性良好，四名受试者在给药后均未发生严重不良事件。

4、7月1日，复星凯特登记启动了FKC889治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）的单臂、多中心、开放性II期临床。FKC889是一款CD19靶向CAR-T细胞疗法，本次为该药国内首次启动临床。

5、6月28日，CapricorTherapeutics宣布其HOPE-2开放性标签延伸一年试验积极结果。HOPE-2试验对象为不能走动的晚期杜氏肌营养不良（DMD）病患。开放标签扩展期（OLE）的数据结果显示，接受CAP-1002治疗的患者测试上肢功能的指标（PULv2.0）获得统计上有显著的进步。

CAP-1002是一种同种异体的细胞疗法，它们由心脏来源细胞（CDCs）组成，CDCs是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。它们通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。CAP-1002还显示出有效的免疫调节活性，可能促进细胞再生。目前美国FDA已授予CAP-1002再生医学先进疗法认定与孤儿药资格。

6、6月28日，强生公司和英国生物技术公司MeiraGTx表示，正在开发的一种用于遗传性眼病的实验性基因疗法安全的且耐受性良好，并且在早期临床试验中显示出改善视觉功能的初步迹象。令人鼓舞的是，在治疗后六个月，与对照组相比，接受botaretigenesparoparvovec 治疗的患者的视网膜、视觉功能和功能性视力都有显着改善。

7、6月27日，AdverumBiotechnologies公司宣布，其主打基因疗法ADVM-022获得欧洲药品管理局（EMA）的PRIME药品认定，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）。ADVM-022是一款玻璃体内注射治疗湿性AMD的一次性基因疗法。

8、上海本导基因技术有限公司完成了CRISPR技术治疗疱疹病毒型角膜炎的有效性研究和初步的安全性研究，产品BD111进入了创新生物制品注册临床研究申报阶段，并于2022年06月24日获得了美国FDA孤儿药批准（详见公众号往期文章：本导里程碑 | 本导基因BD111基因编辑药物获美国FDA孤儿药资格认定）。

9、BioMarin Pharmaceutical Inc.（纳斯达克股票代码：BMRN）近期宣布，CHMP（欧洲药品管理局人用药品委员会）采纳了一项积极建议，即建议BioMarin的基因治疗药物valoctocogene roxaparvovec有条件上市许可(CMA)，该疗法适用于重度甲型血友病（血友病A）成人患者。预计欧盟委员会将在 2022 年第三季度做出与 CHMP 建议的一致的最终批准决定（详见公众号往期文章：欧洲人用药品委员会建议批准BioMarin血友病A基因疗法有条件上市）。

四、其他新闻：

1、近日，全国团体信息平台发布了由上海市食品药品检验研究院、上海药监局上海药品审评核查中心和上海医药行业协会等共同起草的《细胞和基因治疗产品快速无菌检查法的验证技术要求》（T/SHPPA012—2022）团体标准，2022年07月28日起实施（详见公众号往期文章：7月28日起实施：国内首部《细胞和基因治疗产品快速无菌检查法的验证技术要求》（文末附全文））。

2、近日，四川省药品监督管理局印发《关于进一步促进医药产业创新发展的若干措施（试行）》（以下简称《措施》），为深化改革创新、增强发展动能、加快建设医药产业强省提供政策支撑。《措施》指出：鼓励药品研发创新。鼓励企业自主研发和建设生产设施，支持采用合同研发生产组织（CDMO）、合同生产组织（CMO）等方式，开展抗体药物和基因治疗、细胞治疗等创新药物以及临床急需药物研发、生产。在疫苗管理厅际联席会议框架下，探索建立重大创新疫苗评审工作机制（详见公众号往期文章：支持细胞与基因治疗药物的研发生产，四川出台16条措施进一步促进医药产业创新发展）。

3、近日，浙江省政府办公厅印发《关于促进生物医药产业高质量发展行动方案（2022—2024年）的通知》。《行动方案》提出，到2024年，浙江力争培育形成2个千亿级、3个500亿级生物医药产业集群，生物医药产业总产值达到4500亿元左右，打造全国生物医药产业制造中心。此外，《行动方案》指出：重点领域，推进生物药突破性发展。发挥杭州创新策源带动作用，支持杭州、温州等地发展抗体药物、核酸药物、重组蛋白药物等创新药，支持杭州、宁波、湖州、嘉兴等地加快布局发展新冠病毒疫苗等新型疫苗和紧缺生物制品。依托中国（浙江）自由贸易试验区（以下简称浙江自贸区），探索开展免疫细胞、干细胞和基因治疗等生物医药前沿领域临床研究（详见公众号往期文章：布局全省|浙江出台促进生物医药产业高质量发展行动方案，支持核酸药、细胞治疗药、蛋白药物等创新药发展）。

五、每周观点（仅代表个人观点，与任何公司组织无关，欢迎指正交流）：

1、安斯泰来基因疗法因安全性暂停临床试验：

此前传奇生物一款CAR-T的临床试验也因为安全性问题遭到暂停，在半年后重新启动临床。对于初创公司来说，主打产品如果因为安全性问题被迫暂停临床试验，对公司会是非常大的打击。然而，药物研发本身的不确定性使得这种系统性的风险无法彻底避免。对于研发者而言，除了要在研发时尽量确保药物的安全性之外，也应该未雨绸缪，提前做好应对突发状况的准备。

2、多家公司布局眼科基因疗法：

近几年有大量基因治疗公司将适应症布局在眼科。在基因疗法领域中，眼科这一赛道是否会成为血液瘤中的CAR-T？随着产品不断获批，是否会出现大量资本和研发人员投身于这一赛道，将其迅速变为红海市场的可能？如果说实体瘤是细胞治疗的瓶颈，那么基因治疗的瓶颈和突破点又是哪里？

作者：本文内容主要由深圳市华信资本投资经理王沁萌搜集汇总整理。

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